Novartis defendió los precios diciendo que la terapia génica era un nuevo tipo de tratamiento contra la atrofia muscular espinal y era 50 % más barata que los tratamientos actuales
La compañía farmacéutica suiza Novartis anunció el viernes que recibió la aprobación regulatoria de los EEUU. Para una terapia genética que trata un trastorno infantil raro y que tiene un precio de $ 2.1 millones, lo que lo convierte en el medicamento más caro de la historia.
La compañía dijo que Zolgensma fue un tratamiento de una sola vez para la atrofia muscular espinal, una enfermedad que afecta a aproximadamente 1 de cada 10,000 nacimientos y que resulta en la muerte o la necesidad de ventilación permanente a la edad de dos años en el 90 por ciento de los casos.
Pero el anuncio se produce cuando el gobierno del presidente de los Estados Unidos, Donald Trump, ha prometido abordar los crecientes costos de los medicamentos.
Novartis defendió los precios diciendo que la terapia génica era un nuevo tipo de tratamiento transformador y era un 50 por ciento más barata que los tratamientos actuales.
“Zolgensma es un avance histórico para el tratamiento de SMA y una terapia genética única histórica”, dijo el gerente general de Novartis, Vas Narasimhan, en un comunicado, que agregó que la compañía estaba trabajando con el gobierno y las aseguradoras para acelerar la cobertura.
El costo total será de $ 2.125 millones pagaderos durante cinco años a $ 425,000 por año.
Zolgensma funciona al proporcionar una copia funcional del gen defectuoso responsable de SMA para detener la progresión de la enfermedad a través de una infusión intravenosa única.
La Administración de Drogas y Alimentos de los EEUU. Dijo que la seguridad del fármaco se había probado en un ensayo clínico en curso y en un ensayo clínico completo en el que participaron 36 pacientes entre las edades de dos semanas y ocho meses.
La mayor parte de la evidencia de su efectividad se basó en los resultados del ensayo en curso, que encontró que “los pacientes tratados con Zolgensma … demostraron una mejora significativa en su capacidad para alcanzar los hitos motores del desarrollo”, incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo .
Jerry Mendell, un médico involucrado en el ensayo en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio, agregó que “el nivel de eficacia, ofrecido como una terapia única y única, es realmente notable y brinda un nivel de esperanza sin precedentes para las familias”.
Los efectos secundarios más comunes de Zolgensma son elevadas enzimas hepáticas y vómitos, dijo la FDA.
Las terapias genéticas y celulares aprovechan la biología para revertir enfermedades que van desde la ceguera congénita a la leucemia pediátrica.
